Πόσο αξίζει μια ζωή; (το κόστος της γονιδιακής θεραπείας)
Η σπουδαιότητα της ασφάλισης υγείας ή της αποταμίευσης με στόχο την αντιμετώπιση ιατρικών κρίσεων ποτέ δεν ήταν πιο επιτακτική απ΄ό,τι στην εποχή μας. Οι νέες ιατρικές ανακαλύψεις με τη βοήθεια της τεχνολογίας καθιστούν τις θεραπείες, ανίατων μέχρι τώρα ασθενειών, πιθανές. Παρόλο όμως που η αξία της ανθρώπινης ζωής είναι ανεκτίμητη, το κόστος των θεραπειών είναι συγκεκριμένο και παραμένει ιδιαίτερα υψηλό.
Το 2019, το φάρμακο γονιδιακής θεραπείας «Zolgensma» κοστολογήθηκε στα 2,1 εκατομμύρια δολλάρια ως θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία. Τα παιδιά με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία περνούν τη ζωή τους σε αναπνευστήρες από τη γέννησή τους μέχρι την όψιμη εφηβεία τους. Χάρη στην επινόηση των φορητών αναπνευστήρων μερικά από αυτά τα παιδιά πηγαίνουν σε εκδρομές (με συνοδεία γιατρών και νοσηλευτών, καθώς και με την οικογένεια), για να τους δοθεί κάποια ποιότητα ζωής.
Η γονιδιακή θεραπεία είναι συνώνυμη του ακριβού. Στα 3,5 εκατομμύρια δολλάρια, το «Hemgenix», η νέα γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, ανακηρύχθηκε πρόσφατα το πιο ακριβό φάρμακο στον πλανήτη, ξεπερνώντας τον προηγούμενο κάτοχο του ρεκόρ «Skysona», που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της πρώιμης εγκεφαλικής αδρενολευκοδυστροφίας, το οποίο κυκλοφόρησε στα 3 εκατομμύρια δολλάρια τον Σεπτέμβριο του 2022. Το «Zynteglo», μια γονιδιακή θεραπεία που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με β-θαλασσαιμία που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, έκανε το ντεμπούτο του μόλις ένα μήνα νωρίτερα στα 2,8 εκατομμύρια δολλάρια.
Παρά τις υψηλές τιμές, ορισμένοι αποκαλούν τη γονιδιακή θεραπεία μοναδική ευκαιρία. Τα φάρμακα αυτά έχουν τη δυνατότητα να θεραπεύσουν ασθένειες με μία μόνο δόση. Η γονιδιακή θεραπεία δεν αντιμετωπίζει τα συμπτώματα, αλλά την υποκείμενη αιτία. Το 2017, το «Kymriah» (μια γενετικά τροποποιημένη αυτόλογη ανοσοθεραπεία Τ-κυττάρων που ενδείκνυται για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β-κυττάρων και για ορισμένα λεμφώματα), έδειξε εκπληκτική αποτελεσματικότητα, με το 90% των ασθενών να θεραπεύονται. Πολλοί δεν θα ζούσαν σήμερα αν δεν υπήρχε το φάρμακο. Πέρα από τις ανθρωπιστικές πτυχές της σωτηρίας ζωών, η ζωή έχει ένα τίμημα και οι υπηρεσίες υγείας πρέπει να πληρώνουν για τη συνεχή φροντίδα που παρέχεται στον επιζώντα. Ενίοτε ο επιζών μπορεί να επιστρέψει μέρος αυτού του ποσού μέσω της αυξημένης παραγωγικότητάς του στο εργατικό δυναμικό και μέσω της καταβολής φόρων.
Για τις φαρμακευτικές εταιρείες, μόνο το 1% περίπου των πρωτότυπων ιδεών καταφέρνει να βγει στην αγορά και αυτές οι λίγες θεραπείες μπορεί να κοστίζουν έως και 1 δισεκατομμύριο δολλάρια για να αναπτυχθούν, αλλά μπορεί τελικά να ωφελήσουν λιγότερους από 100 ασθενείς ετησίως. Αυτό σημαίνει ότι οι οικονομίες κλίμακας μπορεί να είναι περιορισμένες. Έως και το 80% της παραγόμενης ποσότητας του φαρμάκου καταναλίσκεται στις δοκιμασίες ασφάλειας. Εξ’ άλλου, κατά την παραγωγή προκύπτει εγγενώς μεταβλητότητα και αστοχίες από παρτίδα σε παρτίδα. Πολλές φαρμακευτικές εταιρείες, ακόμη και αν είναι επιτυχημένες, χρεοκοπούν ή τελικά εξαγοράζονται.
Ωστόσο, η τιμή αγοράς μπορεί να μην αντανακλά την όλη διαδικασία. Ορισμένα φάρμακα τιμολογούνται ως ελαφρώς φθηνότερες εναλλακτικές λύσεις από αυτές που μπορεί να χρειάζεται σήμερα ο ασθενής, όταν συνυπολογισθούν οι νοσηλείες όλο το εικοσιτετράωρο, η διαμονή και η φροντίδα. Εάν η ετήσια φροντίδα κοστίζει εκατομμύρια και η ετήσια προμήθεια φαρμάκου τιμολογείται μισό εκατομμύριο λιγότερο, αν και ακριβή, το κόστος θα αποσβεσθεί σε λίγα μόνο χρόνια.
Η δεοντολογία της παροχής δυνητικά σωτήριας γονιδιακής θεραπείας σε περιορισμένο αριθμό ασθενών (ειδικά αν υπάρχουν πολλοί περισσότεροι που είναι επιλέξιμοι) είναι εξίσου σημαντική με τη θεωρία της απαγορευτικής τιμολόγησης ενός προϊόντος, όταν κάποιος έχει το μονοπώλιο. Οι φαρμακευτικές εταιρείες χρειάζονται κέρδη για να λειτουργούν και να αναπτύσσουν φάρμακα. Δεν υπάρχουν για αλτρουιστικούς σκοπούς. Οι οργανισμοί πρόνοιας και οι κυβερνήσεις που τείνουν να είναι πιο αλτρουιστές μπορεί να μην έχουν τους πόρους, την τεχνογνωσία ή τις εγκαταστάσεις για να αναπτύξουν οι ίδιοι τη γονιδιακή θεραπεία. Ο ασθενής βρίσκεται στη μέση. Όπως και οι ασφαλιστικές εταιρείες.
Για να χρηματοδοτήσουν τις ακριβές φαρμακευτικές καλύψεις, οι ασφαλιστές πρέπει να αυξήσουν τα ασφάλιστρα. Πολλοί πελάτες επιλέγουν το επίπεδο της κάλυψής τους και αν μια ασθένεια γονιδιακής θεραπείας αφορά μόνο εκατό άτομα, τότε οι χιλιάδες άλλοι πελάτες μπορεί να μην επιθυμούν να χρηματοδοτούν θεραπείες που δεν θα χρησιμοποιήσουν ποτέ, παρά το αντίθετο συναίσθημα που προβάλλεται σε κοινωνικό, ηθικό και φιλοσοφικό επίπεδο.
Εάν προκύψει υπερσυνταγογράφηση για γονιδιακή θεραπεία, τότε γίνεται λόγος για “τιμολόγηση βάσει αποτελεσμάτων”, που σημαίνει ότι η χρηματοδότηση θα παρέχεται μόνο σε όσους ασθενείς ανταποκρίνονται. Αυτό ισχύει για τη φαρμακευτική εταιρεία και όχι μόνο για τον ασθενή. Εάν ο ασθενής σταματήσει να βλέπει ευεργετικά αποτελέσματα, τότε η γονιδιακή θεραπεία δεν θα πληρώνεται πλέον στη φαρμακευτική εταιρεία και εναπόκειται σε αυτήν να βρει μια αποτελεσματική εναλλακτική θεραπεία. Μείζον πρόβλημα δημιουργείται όταν οι φαρμακευτικές εταιρείες βρίσκουν ανυπέρβλητα εμπόδια και διακόπτουν την παραγωγή, την έρευνα και την ανάπτυξη των εξειδικευμένων γονιδιακών θεραπειών. Τότε φυσικά δεν μπορούν πλέον να καθορίζουν τις τιμές τους, αλλά τότε κανείς από τους αρρώστους δεν κερδίζει και η κοινωνία στερείται πολύτιμων εργαλείων στη ακατάπαυστη μάχη κατά των νόσων.
Διάβασε ακόμα:
Έλλειψη ύπνου και πώς να την αντιμετωπίσετε
